Condução de ensaios clínicos em 14 passos fáceis

LITFL tem o guia do dummie para a concepção do ensaio clínico.

• Pesquisar a questão (é útil?)
• Definir a hipótese (qual achamos que é a resposta?)
• Revisar a literatura (alguém mais fez isto?)
• Involver um estatístico (como faço para desenhar isto?)
• Desenvolver critérios de inclusão e exclusão
• Calcular o tamanho da amostra (de acordo com o valor beta e poder)
• Desenvolver metodologia (protocolo experimental)
• Ganhar aprovação ética
• Executar um estudo piloto (e modificar o protocolo conforme necessário)
• Executar o estudo (recolher dados)
• Medir os resultados
• Analizar os dados usando métodos estatísticos apropriados
• Comparar com a hipótese nula (a diferença é estatisticamente significativa?)
• Considerar fontes de viés e erros
• Submeter para publicação

Fases de ensaios clínicos

• Atividade in vitro
• Modelo animal
• Fase 1: voluntários saudáveis
• Fase 2: Pacientes com a doença de interesse
• Fase 3: ensaio em larga escala nos pacientes com a doença
• Fase 4: “experiência pós-comercialização”

Vamos dizer que tem uma nova ideia, seja uma nova droga ou algum tipo de nova técnica mecânica.

Atividade in vitro: As culturas celulares ou órgãos inteiros são submetidos ao tratamento, para determinar o mecanismo de acção a nível celular.

Modelo anímico: A segurança do tratamento é estabelecida e são realizadas experiências de dose-finding. Modelos animais também são usados para determinar coisas como toxicidade fetal de drogas.

Fase 1: voluntários saudáveis são submetidos ao tratamento experimental. Os dados são usados para determinar a farmacocinética da substância em humanos.

Fase 2: pacientes com a doença de interesse são submetidos ao tratamento experimental. A magnitude do efeito do tratamento é assim estimada, e isto ajuda a determinar um tamanho de amostra apropriado para a próxima fase de ensaios (obviamente se o efeito do tratamento for muito subtil, será necessária uma amostra maciça para o detectar).

Fase 3: ensaio em larga escala sobre os pacientes com a doença, com potência suficiente para determinar o efeito do tratamento na medida do resultado de interesse.

Fase 4: Isto é essencialmente a recolha de dados que ocorre após o medicamento ser libertado sobre a população em geral. A data é coletada sobre esta “experiência pós-comercialização”. Efeitos colaterais raros e resultados a longo prazo são geralmente estabelecidos por meio da Fase 4 de pesquisa.

Fase 4: Esta é essencialmente a coleta de dados que ocorre após o lançamento do medicamento na população em geral.