Klinikai vizsgálatok lefolytatása 14 egyszerű lépésben

LITFL a dummie útmutatója a klinikai vizsgálatok tervezéséhez.

• Kutassa a kérdést (hasznos?)
• Meghatározzuk a hipotézist (mit gondolunk, mi a válasz?)
• Áttekintjük a szakirodalmat (csinálta már ezt valaki más is?)
• Bevonunk egy statisztikust (hogyan tervezzem meg?)
• Bevonási és kizárási kritériumok kidolgozása
• A mintanagyság kiszámítása (a béta-érték és a teljesítmény alapján)
• Módszertan kidolgozása (vizsgálati protokoll)
• Etikai jóváhagyás megszerzése
• Kísérleti vizsgálat elvégzése (és szükség szerint módosítsa a protokollt)
• Vizsgálat elvégzése (adatgyűjtés)
• A kimenetelek mérése
• Az adatok elemzése megfelelő statisztikai módszerekkel
• Nulla hipotézissel való összehasonlítás (statisztikailag szignifikáns-e a különbség)?)
• Figyelembe veszi a torzítások és hibák forrásait
• Közzéteszi publikálásra

A klinikai vizsgálatok fázisai

• In vitro aktivitás
• Állatmodell
• 1. fázis: egészséges önkéntesek
• 2. fázis: Betegek az adott betegségben
• 3. fázis: nagyszabású vizsgálat a betegségben szenvedő betegeken
• 4. fázis: “forgalomba hozatal utáni tapasztalatok”

Tegyük fel, hogy van valami flancos új ötletünk, legyen az egy új gyógyszer vagy valamilyen új mechanikai technika.

In vitro aktivitás: Sejtkultúrákat vagy egész szerveket vetnek alá a kezelésnek, hogy sejtszinten meghatározzák a hatásmechanizmust.

Állatmodell: Megállapítják a kezelés biztonságosságát, és dóziskeresési kísérleteket végeznek. Állatmodelleket használnak olyan dolgok meghatározására is, mint például a gyógyszerek magzati toxicitása.

1. fázis: egészséges önkénteseket vetnek alá a kísérleti kezelésnek. Az adatokat felhasználják az anyag farmakokinetikájának meghatározására emberben.

2. fázis: a kísérleti kezelésnek az adott betegségben szenvedő betegeket vetik alá. A kezelés hatásának nagyságát így megbecsülik, és ez segít meghatározni a megfelelő mintanagyságot a vizsgálatok következő fázisához (nyilvánvalóan, ha a kezelés hatása nagyon finom, akkor hatalmas mintára lesz szükség a kimutatásához).

3. fázis: nagyszabású vizsgálat a betegségben szenvedő betegeken, kellő teljesítményű ahhoz, hogy meghatározzák a kezelés hatását a kívánt kimeneti mérőszámra.

4. fázis: Ez lényegében az adatgyűjtés, amely azután történik, hogy a gyógyszert a teljes populációra szabadították. Erről a “forgalomba hozatal utáni tapasztalatokról” gyűjtenek adatokat. A ritka mellékhatásokat és a hosszú távú eredményeket általában a 4. fázisú kutatással állapítják meg.