Utförande av kliniska prövningar i 14 enkla steg

LITFL har en guide till hur man utformar en klinisk prövning.

• Utforska frågan (är den användbar?)
• Detektera hypotesen (vad tror vi att svaret är?)
• Se över litteraturen (har någon annan gjort detta?)
• Involvera en statistiker (hur utformar jag detta?)
• Utarbeta inklusions- och exklusionskriterier
• Beräkna urvalsstorlek (enligt betavärde och effekt)
• Utarbeta metodik (prövningsprotokoll)
• Få etiskt godkännande
• Gör en pilotstudie (och ändra protokollet vid behov)
• Gör studien (samla in data)
• Mät resultaten
• Analysera data med hjälp av lämpliga statistiska metoder
• Genomföra nollhypotesen (är skillnaden statistiskt signifikant?)
• Konsultera källor till bias och fel
• Sänd in för publicering

Faser av kliniska prövningar

• In vitro-aktivitet
• Djurmodell
• Fas 1: friska frivilliga
• Fas 2: Patienter med den aktuella sjukdomen
• Fas 3: storskalig prövning på patienter med sjukdomen
• Fas 4: ”erfarenhet efter marknadsintroduktion”

Vad sägs om att du har någon ny idé, vare sig det är ett nytt läkemedel eller någon form av ny mekanisk teknik.

In vitro-aktivitet: Cellkulturer eller hela organ utsätts för behandlingen för att fastställa verkningsmekanismen på cellnivå.

Djurmodell: Behandlingens säkerhet fastställs och doseringsförsök utförs. Djurmodeller används också för att fastställa t.ex. läkemedels toxicitet hos foster.

Fas 1: Friska frivilliga personer utsätts för den experimentella behandlingen. Uppgifterna används för att bestämma substansens farmakokinetik hos människor.

Fas 2: Patienter med den aktuella sjukdomen utsätts för den experimentella behandlingen. På så sätt uppskattas behandlingseffektens storlek, och detta hjälper till att bestämma en lämplig urvalsstorlek för nästa fas av försöken (om din behandlingseffekt är mycket subtil behöver du naturligtvis ett stort urval för att upptäcka den).

Fas 3: Storskalig prövning på patienterna med sjukdomen, som är tillräckligt kraftfull för att bestämma behandlingens effekt på det intressanta utfallsmåttet.

Fas 4: Detta är i huvudsak den insamling av data som sker efter det att läkemedlet släppts lös på den breda befolkningen. Datum samlas in om denna ”erfarenhet efter marknadsföringen”. Sällsynta biverkningar och långtidsresultat fastställs vanligen med hjälp av fas 4-forskning.