Ett öppet brev till våra patienter, deras familjer, vårdgivare och andra intressenter från Mirums vd Chris Peetz

På Mirum Pharmaceuticals har våra patienters och anställdas hälsa och välbefinnande högsta prioritet. Vi vidtar lämpliga försiktighetsåtgärder för att skydda säkerheten och hälsan hos dem i vår omgivning, samtidigt som vi ser till att de patienter som deltar i våra studier har fortsatt tillgång till Mirums prövande behandlingar.

Men även om coronaviruspandemin har lett till uppskjutna aktiviteter och affärer runt om i världen, är vårt mål att upprätthålla en oavbruten leverans av prövande behandlingar till de patienter som är inskrivna i våra kliniska studier. För att tillgodose dessa pågående behov har vi ett nära samarbete med vårdgivare, våra tredjepartstillverkare och våra studietjänsteleverantörer för att minimera störningar och samtidigt stödja våra samhällens ansträngningar för att bromsa spridningen av viruset. Vårdnadshavare till barn som för närvarande deltar i en klinisk Mirum-studie bör fortsätta att följa råd från sin vårdgivare och uppmuntras att tala med dem om de har några bekymmer.

Vi fortsätter att fokusera på vår planerade rullande inlämning av en ansökan om ett nytt läkemedel för Alagilles syndrom till USA:s läkemedelsmyndighet (Food and Drug Administration) med början under det tredje kvartalet 2020. För vårdgivare och vårdgivare som är intresserade av vårt planerade program för utökad tillgång till Alagilles syndrom uppmanar vi er att besöka www.algseap.com för uppdateringar om programmets tillgänglighet. Dessutom förblir våra planer på att presentera och publicera data under hela året för närvarande intakta.

Med tanke på osäkerheten kring denna pandemi under utveckling bedömer vi aktivt vilken inverkan viruset kommer att ha på vårt arbete här på Mirum, inklusive på vår fas 3 PFIC-studie, MARCH. Vårdgivare och läkare som vill ha mer information om MARCH-studien kan skicka e-post till oss på [email protected] eller besöka www.pfictrial.com.

Under tiden genomför vi en analys av våra data om långtidsbehandling med maralixibat i PFIC mot en kontrollgrupp med naturlig historik i samarbete med NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Consortium och planerar att dela med oss av dessa resultat till tillsynsmyndigheterna under 2020.

När vi navigerar genom coronavirus-pandemin, förblir vårt engagemang för att ta fram nya mediciner till patienterna för att hantera förödande sjukdomar. Vi kommer att fortsätta att arbeta outtröttligt för att se till att vi gör allt vi kan för våra patienter, vårdare, vårdgivare, anställda och samhället.

Var säker.
Chris