Provádění klinických hodnocení ve 14 snadných krocích

LITFL má průvodce pro hlupáky při navrhování klinických hodnocení.

• Vyhledejte otázku (je užitečná?)
• Definice hypotézy (jaká je podle nás odpověď?)
• Přehled literatury (dělal to někdo jiný?)
• Zapojení statistika (jak to mám navrhnout?)
• Vypracovat zařazovací a vylučovací kritéria
• Vypočítat velikost vzorku (podle hodnoty beta a síly)
• Vypracovat metodiku (protokol studie)
• Získat etické schválení
• Provádět pilotní studii (a upravte protokol podle potřeby)
• Provedení studie (sběr dat)
• Měření výsledků
• Analýza dat pomocí vhodných statistických metod
• Porovnání s nulovou hypotézou (je rozdíl statisticky významný?)
• Zvážit zdroje zkreslení a chyb
• Předložit k publikaci

Fáze klinických studií

• In vitro aktivita
• Model na zvířatech
• Fáze 1: zdraví dobrovolníci
• Fáze 2: Fáze 3: rozsáhlá studie na pacientech s daným onemocněním
• Fáze 4: „postmarketingové zkušenosti“

Řekněme, že máte nějaký nový fantastický nápad, ať už je to nový lék nebo nějaká nová mechanická technika.

In vitro aktivita: Léčbě se podrobí buněčné kultury nebo celé orgány, aby se určil mechanismus účinku na buněčné úrovni.

Zvířecí model: Zjišťuje se bezpečnost léčby a provádějí se pokusy s určením dávky. Zvířecí modely se používají také ke stanovení např. fetální toxicity léčiv.

Fáze 1: experimentální léčbě jsou podrobeni zdraví dobrovolníci. Získané údaje se použijí ke stanovení farmakokinetiky látky u lidí.

Fáze 2: experimentální léčbě jsou podrobeni pacienti se zájmovým onemocněním. Odhadne se tak velikost léčebného účinku, což pomůže určit vhodnou velikost vzorku pro další fázi zkoušek (je zřejmé, že pokud je váš léčebný účinek velmi nepatrný, budete potřebovat obrovský vzorek, abyste ho zjistili).

Fáze 3: rozsáhlá studie na pacientech s daným onemocněním, dostatečně silná, aby určila účinek léčby na výsledný ukazatel zájmu.

Fáze 4: Jedná se v podstatě o sběr dat, který probíhá poté, co je léčivo vypuštěno na celou populaci. O této „postmarketingové zkušenosti“ se shromažďují data. Pomocí výzkumu fáze 4 se obvykle zjišťují vzácné nežádoucí účinky a dlouhodobé výsledky.