Durchführung klinischer Studien in 14 einfachen Schritten

LITFL hat den Leitfaden für Dummies zur Planung klinischer Studien.

• Recherchieren Sie die Frage (ist sie nützlich?)
• Bestimmen Sie die Hypothese (wie lautet die Antwort?)
• Lesen Sie die Literatur (hat das schon jemand anders gemacht?)
• Ziehen Sie einen Statistiker hinzu (wie plane ich das?)
• Ein- und Ausschlusskriterien entwickeln
• Stichprobengröße berechnen (nach Beta-Wert und Power)
• Methodik entwickeln (Studienprotokoll)
• Ethische Genehmigung einholen
• Pilotstudie durchführen (und
• Durchführung der Studie (Datenerhebung)
• Messung der Ergebnisse
• Analyse der Daten mit geeigneten statistischen Methoden
• Vergleich mit der Nullhypothese (ist der Unterschied statistisch signifikant?)
• Berücksichtigen Sie Quellen von Verzerrungen und Fehlern
• Zur Veröffentlichung einreichen

Phasen klinischer Studien

• In vitro-Aktivität
• Tiermodell
• Phase 1: gesunde Freiwillige
• Phase 2: Patienten mit der betreffenden Krankheit
• Phase 3: Groß angelegte Studie an Patienten mit der betreffenden Krankheit
• Phase 4: „Erfahrungen nach der Markteinführung“

Sagen wir, Sie haben eine ausgefallene neue Idee, sei es ein neues Medikament oder eine neue mechanische Technik.

In-vitro-Aktivität: Zellkulturen oder ganze Organe werden der Behandlung unterzogen, um den Wirkmechanismus auf zellulärer Ebene zu bestimmen.

Tiermodell: Die Sicherheit der Behandlung wird festgestellt, und es werden Dosisfindungsversuche durchgeführt. Tiermodelle werden auch verwendet, um z. B. die fötale Toxizität von Arzneimitteln zu bestimmen.

Phase 1: Gesunde Freiwillige werden der Versuchsbehandlung unterzogen. Die Daten werden verwendet, um die Pharmakokinetik der Substanz beim Menschen zu bestimmen.

Phase 2: Patienten mit der interessierenden Krankheit werden der experimentellen Behandlung unterzogen. Auf diese Weise wird das Ausmaß des Behandlungseffekts abgeschätzt, was dazu beiträgt, eine angemessene Stichprobengröße für die nächste Phase der Versuche zu bestimmen (wenn der Behandlungseffekt sehr subtil ist, braucht man natürlich eine große Stichprobe, um ihn zu erkennen).

Phase 3: Groß angelegter Versuch an den Patienten mit der Krankheit, der ausreichend leistungsfähig ist, um den Effekt der Behandlung auf das interessierende Ergebnis zu bestimmen.

Phase 4: Dies ist im Wesentlichen die Sammlung von Daten, die erfolgt, nachdem das Medikament auf die breite Bevölkerung losgelassen wurde. Es werden Daten über diese „Post-Marketing-Erfahrung“ gesammelt. Seltene Nebenwirkungen und Langzeitergebnisse werden in der Regel mit Hilfe der Phase-4-Forschung ermittelt.