Prowadzenie badań klinicznych w 14 prostych krokach

LITFL ma dummie’s guide to clinical trial design.

• Research the question (is it useful?)
• Zdefiniuj hipotezę (jak sądzimy, jaka jest odpowiedź?)
• Przeglądaj literaturę (czy ktoś już to zrobił?)
• Zaangażuj statystyka (jak to zaprojektować?)
• Opracuj kryteria włączenia i wyłączenia
• Oblicz wielkość próby (zgodnie z wartością beta i mocą)
• Opracuj metodologię (protokół badania)
• Uzyskaj zgodę etyczną
• Przeprowadź badanie pilotażowe (i zmodyfikuj protokół w razie potrzeby)
• Przeprowadź badanie (zbierz dane)
• Pomiar wyników
• Analizuj dane przy użyciu odpowiednich metod statystycznych
• Porównaj z hipotezą zerową (czy różnica jest istotna statystycznie?)
• Rozważenie źródeł błędu systematycznego i błędów
• Przedłożenie do publikacji

Fazy badań klinicznych

• Aktywność in vitro
• Model zwierzęcy
• Faza 1: zdrowi ochotnicy
• Faza 2: Pacjenci z chorobą będącą przedmiotem zainteresowania
• Faza 3: badanie na dużą skalę na pacjentach z chorobą
• Faza 4: „doświadczenie po wprowadzeniu na rynek”

Powiedzmy, że masz jakiś wymyślny nowy pomysł, czy to nowy lek, czy jakąś nową technikę mechaniczną.

Aktywność in vitro: Kultury komórkowe lub całe narządy są poddawane leczeniu, w celu określenia mechanizmu działania na poziomie komórkowym.

Model zwierzęcy: Ustala się bezpieczeństwo leczenia i przeprowadza się eksperymenty ustalające dawkę. Modele zwierzęce są również wykorzystywane do określania takich rzeczy jak toksyczność płodowa leków.

Faza 1: zdrowi ochotnicy są poddawani leczeniu eksperymentalnemu. Dane są wykorzystywane do określenia farmakokinetyki substancji u ludzi.

Faza 2: Pacjenci z interesującą ich chorobą są poddawani leczeniu eksperymentalnemu. Wielkość efektu leczenia jest w ten sposób szacowana, a to pomaga określić odpowiednią wielkość próby dla następnej fazy badań (oczywiście, jeśli efekt leczenia jest bardzo subtelny, będziesz potrzebował ogromnej próby, aby go wykryć).

Faza 3: Próba na dużą skalę na pacjentach z chorobą, wystarczająco zasilana, aby określić wpływ leczenia na interesującą nas miarę wyniku.

Faza 4: Jest to zasadniczo zbieranie danych, które występuje po uwolnieniu leku na całej populacji. Zbierane są dane dotyczące tego „doświadczenia po wprowadzeniu leku na rynek”. Rzadkie działania niepożądane i wyniki długoterminowe są zwykle ustalane za pomocą badań fazy 4.

.