Een open brief aan onze patiënten, hun familie, zorgverleners en andere belanghebbenden van Mirum CEO Chris Peetz

Bij Mirum Pharmaceuticals hebben de gezondheid en het welzijn van onze patiënten en medewerkers de hoogste prioriteit. We nemen de nodige voorzorgsmaatregelen om de veiligheid en gezondheid van de mensen om ons heen te beschermen, terwijl we ervoor zorgen dat patiënten die aan onze studies deelnemen toegang blijven hebben tot de onderzoeksbehandelingen van Mirum.

Terwijl de coronavirus pandemie heeft geleid tot opschorting van activiteiten en zaken over de hele wereld, is het ons doel om een ononderbroken levering van onderzoeksbehandelingen te handhaven voor de patiënten die zijn ingeschreven in onze klinische studies. Om aan deze voortdurende behoeften tegemoet te komen, werken we nauw samen met zorgverleners, onze externe fabrikanten en onze dienstverleners voor studies om verstoringen tot een minimum te beperken en tegelijkertijd de inspanningen van onze gemeenschappen te ondersteunen om de verspreiding van het virus af te remmen. Verzorgers van kinderen die momenteel deelnemen aan een klinische Mirum-studie moeten het advies van hun zorgverlener blijven opvolgen en worden aangemoedigd om met hen te spreken als ze zich zorgen maken.

We blijven ons richten op onze geplande rollende indiening van een New Drug Application bij de Amerikaanse Food and Drug Administration voor het syndroom van Alagille, te beginnen in het derde kwartaal van 2020. Zorgverleners en zorgverleners die geïnteresseerd zijn in ons geplande uitgebreide toegangsprogramma voor het syndroom van Alagille, raden we u aan www.algseap.com te bezoeken voor updates over de beschikbaarheid van het programma. Bovendien blijven onze plannen om het hele jaar door gegevens te presenteren en te publiceren momenteel intact.

Gezien de onzekerheid rond deze zich ontwikkelende pandemie, beoordelen we actief de impact die het virus zal hebben op ons werk hier bij Mirum, inclusief voor onze fase 3 PFIC-studie, MARCH. Voor zorgverleners en artsen die op zoek zijn naar meer informatie over de MARCH-studie, kunt u ons e-mailen op [email protected] of www.pfictrial.com bezoeken.

In de tussentijd voeren we een analyse uit van onze langetermijngegevens over de behandeling met maralixibat bij PFIC tegen een natuurlijke geschiedenis controlegroep in samenwerking met het NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) Consortium en zijn van plan om deze resultaten in 2020 met regelgevende instanties te delen.

Terwijl we de coronaviruspandemie navigeren, blijft onze inzet om nieuwe geneesmiddelen naar patiënten te brengen om verwoestende ziekten aan te pakken. We zullen onvermoeibaar blijven werken om ervoor te zorgen dat we alles doen wat in ons vermogen ligt voor onze patiënten, zorgverleners, werknemers en gemeenschap.

Blijf veilig.
Chris