Door Bob Marshall, hoofdredacteur, Med Device Online

Elk jaar vereisen 1,1 miljoen brandwonden in de Verenigde Staten medische zorg, volgens de CDC en de American Burn Association. Ongeveer 50.000 van deze brandwonden vereisen ziekenhuisopname, en 20.000 slachtoffers hebben ernstige brandwonden die ten minste 25 procent van hun totale lichaamsoppervlak beslaan. De American Burn Association meldt ook dat tussen 2011 en 2015 ongeveer 486.000 brand- of brandwonden werden gezien op spoedeisende hulpafdelingen.

De ernstigste van deze brandwonden zijn derdegraads brandwonden met symptomen zoals een droge en leerachtige huid, zwelling en een gebrek aan pijn (omdat de zenuwuiteinden zijn vernietigd). Grote derdegraads brandwonden over de volle dikte genezen langzaam en slecht zonder medische hulp. Er groeit geen nieuwe huid aan, omdat de opperhuid en de haarzakjes zijn vernietigd. Derdegraads brandwonden moeten altijd onmiddellijk worden beoordeeld op de afdeling spoedeisende hulp, en het kan nodig zijn ze over te brengen naar een brandwondencentrum voor verdere evaluatie.

Tijdige behandeling is van vitaal belang, omdat de huid vele belangrijke functies heeft, waaronder het beschermen van het lichaam tegen omgevingsfactoren zoals bacteriën, schimmels, virussen, allergenen, water en chemicaliën. Bovendien helpt de huid bij het reguleren van de lichaamstemperatuur door te zweten en de bloedtoevoer naar de huid aan te passen, en helpt het lichaam bij het voelen van aanraking, pijn, temperatuur, druk en positie.

De behandeling van ernstige brandwonden kan bestaan uit vroege reiniging en debriding (het verwijderen van dode huid en weefsel van het verbrande gebied), intraveneuze (IV) vloeistoffen met elektrolyten, intraveneuze (IV) of orale antibiotica, antibiotische zalven of crèmes, een warme vochtige omgeving, voedingssupplementen, een eiwitrijk dieet, pijnmedicatie, en huidtransplantatie (kan nodig zijn om sluiting van het gewonde gebied te bereiken) met als huidige standaard een split-thickness huidtransplantatie. Een huidtransplantaat is een stuk onverbrande huid dat chirurgisch, in een operatiekamer, van een donorplaats op het lichaam van de patiënt wordt verwijderd en wordt gebruikt om een verbrand lichaamsdeel te bedekken.

Een huidtransplantaat kan levensreddend zijn, maar heeft zijn eigen tekortkomingen. Huidtransplantaties voor ernstige brandwonden vereisen grote donorgebieden. Er is aanzienlijke pijn tijdens en na de huidtransplantatieprocedure. Langdurige ziekenhuisopname (en de daarmee gepaard gaande kosten) is vaak nodig omdat meerdere complexe, dure chirurgische ingrepen nodig zijn. En, met al dit werk op de huid (het grootste orgaan van het lichaam), is er altijd een risico op infectie.

Wat als er een betere manier was om brandwondenpatiënten te helpen? Ik werd me voor het eerst bewust van Avita Medical in 2015, toen ik werkte voor een adviesbureau dat enig regelgevend advies gaf over Avita’s ReCell-huidregeneratieplatform. ReCell is een apparaat voor het oogsten van autologe cellen dat eigen enzym- en bufferformuleringen gebruikt om binnen 30 minuten een “spray-on skin” vervanging te genereren. Het toestel is een steriel en autonoom middel voor eenmalig gebruik om huidregeneratie te leveren aan patiënten op de plaats van verzorging. ReCell bestrijkt een behandelingsgebied dat 80 keer groter is dan het donorgebied, waardoor het donorweefsel dat van de patiënt moet worden geoogst, aanzienlijk wordt verminderd.

Ik ben onlangs opnieuw in contact gekomen met Avita Medical en sprak met Dr. Mike Perry, die iets meer dan een jaar geleden tot CEO werd benoemd. Ik vroeg hem hoe hij betrokken raakte bij Avita Medical.

“Ik trad in 2013 toe tot de raad van bestuur als niet-uitvoerend bestuurder, omdat ik dacht dat deze technologie geweldig was, verbazingwekkende resultaten opleverde – zij het in casestudy’s – en enorm ondergewaardeerd was. Op het moment dat ik toetrad, deed het bedrijf het echter niet buitengewoon goed qua omzet.” Perry zei. “Naar mijn mening kwam dat omdat de voorafgaande goedkeuringen in Australië, het CE-merk in de EU en goedkeuring in China alleen gebaseerd waren op casestudies. Om zeer diepe penetratie en goede adoptie te krijgen, zouden we harde klinische gegevens nodig hebben, niet alleen verhalen over compassionate use.”

“Nu hebben we voor het eerst in de geschiedenis van het bedrijf gerandomiseerde, gecontroleerde klinische onderzoeken die zijn ontworpen met de FDA, voltooid en nu zijn ingediend in een PMA. De eerste studie betrof 101 patiënten, verdeeld over 12 locaties in de VS, waarbij ReCell werd vergeleken met de huidige standaard van zorg – een huidtransplantatie van gedeelde dikte,” vervolgde Perry. “Deze studie leverde robuuste gegevens op, zowel aan de klinische kant als aan de gezondheidseconomische kant.”

Perry erkende zowel het Armed Forces Institute of Regenerative Medicine (AFIRM) als de Biomedical Advanced Research & Development Authority (BARDA) voor hun steun aan Avita’s eerste klinische studie.

Hij en ik spraken ook over Avita’s commercialiseringsstrategie voor de VS, met FDA pre-market goedkeuring waarschijnlijk binnen handbereik.

“De reden dat we besloten om te gaan met een directe verkoopkracht in plaats van een distributeursmodel is omdat we een zeer geconcentreerd call-point hebben. In de Verenigde Staten zijn er slechts 127 brandwondencentra, en binnen die brandwondencentra zijn ongeveer 300 brandwondenchirurgen die deze patiënten behandelen,” zei Perry. “Ongeveer 95 procent van de brandwondenpatiënten heeft een huidtransplantatie nodig, wat betekent dat ze ten minste 10 procent van hun lichaamsoppervlak hebben verbrand.”

“De gerichte manier van zorg voor deze klinische behoefte creëert een zeer handelbare markt voor een directe verkoopkracht om aan te pakken. Bovendien, als je kijkt naar de pivotal trials die we hebben uitgevoerd en de compassionate use en continued access, wordt ReCell al gebruikt in 16 procent van die 127 brandwondencentra terwijl de PMA wordt beoordeeld,” vervolgde hij. “En omdat dit de grotere brandwondencentra zijn, vertegenwoordigt dit meer dan de patiënten die op jaarbasis voor brandwonden worden behandeld.”

Het hebben opgebouwd van deze relaties met brandwondenchirurgen door middel van de klinische studies vertegenwoordigt een grote voorsprong voor ReCell en Avita Medical. Het bedrijf heeft zich gericht op klinische gegevens voor de toepassing van ReCell op brandwonden, maar Perry ziet dit slechts als het begin. Er zijn enkele pilotstudies uitgevoerd voor chronische wonden (waaronder veneuze beenzweren en diabetische voetzweren), samen met pigmentatiestoornissen (waaronder vitiligo, hyper- en hypo-pigmentatie).

Bovendien zal de kwaliteit van de huidregeneratie die in de klinische studies is gezien, ook leiden tot esthetische toepassing voor reconstructieve chirurgie en gezichtsverjonging. Kijk uit naar goedkeuring van Avita Medical’s PMA in de nabije toekomst om het leven en de resultaten voor brandwondenslachtoffers te verbeteren, en houd het bedrijf in de gaten terwijl ze hun productlijn uitbreiden om veel mensen te helpen zich nog comfortabeler in hun eigen huid te voelen.