アンチエイジング薬市場投入の課題
自分たちの死期が迫っている団塊の世代に後押しされてか、「若返りの泉」、つまり寿命を延ばす薬を探すバイオテクノロジー企業の活動が急増しています。 そして、その可能性を秘めた新しい生物学的メカニズムに関する仮説が、いくつも浮上している。 たとえば、エレビアン社は成長分化因子11（GDF11）と呼ばれるタンパク質を研究している。エレビアン社のウェブサイトによれば、老齢のマウスに注入すると、運動能力が向上し、脳機能が改善され、筋肉の修復が促進されるとのことである。 また、アンチエイジングの分野で著名なのはエリシウムヘルス社で、NAD+のレベルを上げると長寿遺伝子が増えると考えられている。 実際、エリシウム社はそれを目的としたOTC栄養補助食品を販売しています。
Photocredit: Getty
Getty
これらの企業は、慈善家たちが経営しているわけではないのです。 むしろ、ハーバード大学やMITなどの学術機関の著名な研究者が率いているのです。 しかし、マウスを使った初期段階の研究は心強いものの、懐疑派はこうした研究の実行可能性に疑問を投げかけている。 というタイトルの記事で、「『命の泉』薬？ Sure, if You’re a Mouse “と題した記事で、Kaiser Health Newsのマリサ・テイラーがこの研究に異議を唱えている。 ひとつには、これまでに報告された動物実験の再現が容易でないことを懸念している。 さらに、この誇大宣伝は時期尚早であることも懸念している。 おそらくそのような薬は目前にあるのでしょうが、そこに至るまでには、まだ長く、手間のかかるプロセスに直面しています」
この課題は、薬のアンチエイジング効果を証明するための臨床試験を行うこと以上に大きなものではありません。 高齢者を対象に、半分は薬、もう半分はプラセボで、無作為化臨床試験を実施する必要があります。 しかし、患者をどのように選べばよいのでしょうか？ もし、50代のような若い患者さんであれば、平均寿命がまだ長いので、長寿効果を実証するためには長い間研究しなければなりません。 ですから、研究対象は高齢者であることが必要でしょう。 寿命が延びるということですから、研究のエンドポイントは死亡です。 このような研究では、統計的に有意な結果を得るために、数千人の患者さんが必要となります。 したがって、マウスでの研究をヒトで再現するには、数千人の患者さんで5〜8年の研究を行い、臨床結果を測定する必要があるかもしれません。 このような研究は、コレステロールを下げる薬や糖尿病治療薬で行われ、LDL-コレステロールやHbA1cを下げることで実際に寿命が延びることを規制当局や支払者に証明するために行われています。 したがって、この種の長寿実験には前例がある。
さらに難しいのは、FDAは、これらの薬はおそらく一生飲み続けるものなので、長寿薬が高度な安全性を示すことを要求することでしょう。 突然、70歳以上の何百万人もの人々がそのような薬へのアクセスを切望するようになるため、これは支払者に警告の信号を送ることになります。 そのため、PCSK9コレステロール低下薬と同様に、長寿薬の費用償還を正当化するために、非常に高いハードルを設定することになるでしょう。 アルバート・アインシュタイン医科大学の加齢研究所の所長であるNir Barzilai博士は、「Targeting Aging with Metformin」（TAME）と呼ばれるアンチエイジング研究を計画しました。 メトホルミンは、70年以上前にFDAに承認された抗糖尿病薬である。 現在でも広く処方されており、その安全性は十分に確立されています。 また、その作用機序は不明ですが、線虫を57％、マウスを6％延命させることが分かっています。 Barzilai氏らは、FDAと面談し、彼らの意見をもとにTAMEを設計した。 TAMEは65歳〜79歳の患者3,000人を対象とし、心筋梗塞、脳卒中、心不全、がん、認知症、死亡を複合した主要評価項目とします。 TAMEは、いずれかのエンドポイントが最初に発生するまでの時間を22.5％短縮することを検出する検出力を有している。 しかし、残念なことに、Barziali氏と彼のチームは、この研究のための資金調達に苦慮している。 米国加齢医学研究連盟は3500万ドルを拠出し、彼らはNIHからさらに4000万ドルを得ることを望んでいる。 しかし、このような比較的控えめな資金が、この種の研究にふさわしいかどうかは不明です。
ファイザー、メルク、ノバルティスなどの大手製薬会社が、アンチエイジング研究に尻込みしているのは興味深いことです。 それは、見返りが何年も先になるような分野で、長期的かつ高価なコミットメントを必要とする分野に参入することに、警戒心を抱いているからかもしれません。 とはいえ、アンチエイジングの研究はこれからも続いていくでしょう。 科学は重要であり、将来性もある。 しかし、大衆が利用できるアンチエイジングの薬がすぐそこにあるわけではありません。