Conduzione di studi clinici in 14 semplici passi

LITFL ha la guida dummie alla progettazione di studi clinici.

• Ricerca la domanda (è utile?)
• Definire l’ipotesi (quale pensiamo sia la risposta?)
• Rivedere la letteratura (l’ha fatto qualcun altro?)
• Coinvolgere uno statistico (come lo disegno?)
• Sviluppare criteri di inclusione ed esclusione
• Calcolare la dimensione del campione (secondo il valore beta e la potenza)
• Sviluppare la metodologia (protocollo di studio)
• Avere l’approvazione etica
• Eseguire uno studio pilota (e modificare il protocollo se necessario)
• Eseguire lo studio (raccogliere dati)
• Misurare i risultati
• Analizzare i dati utilizzando metodi statistici appropriati
• Confrontarsi con l’ipotesi nulla (la differenza è statisticamente significativa?)
• Considera le fonti di distorsioni ed errori
• Presenta per la pubblicazione

Fasi degli studi clinici

• Attività in vitro
• Modello animale
• Fase 1: volontari sani
• Fase 2: Pazienti con la malattia di interesse
• Fase 3: sperimentazione su larga scala sui pazienti con la malattia
• Fase 4: “esperienza post-marketing”

Diciamo che hai qualche nuova idea, che sia un nuovo farmaco o una nuova tecnica meccanica.

Attività in vitro: Colture cellulari o interi organi sono sottoposti al trattamento, per determinare il meccanismo d’azione a livello cellulare.

Modello animale: Si stabilisce la sicurezza del trattamento e si eseguono esperimenti di dosaggio. I modelli animali sono anche usati per determinare cose come la tossicità fetale dei farmaci.

Fase 1: volontari sani sono sottoposti al trattamento sperimentale. I dati sono utilizzati per determinare la farmacocinetica della sostanza negli esseri umani.

Fase 2: i pazienti con la malattia di interesse sono sottoposti al trattamento sperimentale. La grandezza dell’effetto del trattamento è così stimata, e questo aiuta a determinare una dimensione appropriata del campione per la prossima fase di prove (ovviamente se il vostro effetto di trattamento è molto sottile, avrete bisogno di un campione massiccio per rilevarlo).

Fase 3: prova su larga scala sui pazienti con la malattia, sufficientemente alimentata per determinare l’effetto del trattamento sulla misura di risultato di interesse.

Fase 4: Questa è essenzialmente la raccolta di dati che si verifica dopo che il farmaco è scatenato sulla popolazione in generale. Vengono raccolti dati su questa “esperienza post-marketing”. Gli effetti collaterali rari e i risultati a lungo termine sono di solito stabiliti per mezzo della ricerca di Fase 4.

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