Una lettera aperta ai nostri pazienti, alle loro famiglie, agli operatori sanitari e alle altre parti interessate dal CEO di Mirum Chris Peetz

A Mirum Pharmaceuticals, la salute e il benessere dei nostri pazienti e dipendenti è una priorità assoluta. Stiamo prendendo le precauzioni appropriate per proteggere la sicurezza e la salute di coloro che ci circondano, garantendo al contempo che i pazienti che partecipano ai nostri studi abbiano accesso continuo ai trattamenti sperimentali di Mirum.

Mentre la pandemia di coronavirus ha portato alla sospensione delle attività e degli affari in tutto il mondo, il nostro obiettivo è quello di mantenere la fornitura ininterrotta di trattamenti sperimentali a quei pazienti che sono iscritti ai nostri studi clinici. Per affrontare queste esigenze in corso, stiamo lavorando a stretto contatto con gli operatori sanitari, i nostri produttori terzi e i nostri fornitori di servizi di studio per ridurre al minimo le interruzioni, sostenendo al contempo gli sforzi delle nostre comunità per rallentare la diffusione del virus. I caregiver dei bambini che attualmente partecipano a uno studio clinico Mirum devono continuare a seguire i consigli dei loro fornitori di assistenza sanitaria e sono incoraggiati a parlare con loro se hanno qualche preoccupazione.

Continuiamo a concentrarci sulla nostra prevista presentazione a rotazione di una New Drug Application alla U.S. Food and Drug Administration per la sindrome di Alagille a partire dal terzo trimestre del 2020. Per i caregiver e gli operatori sanitari interessati al nostro previsto programma di accesso allargato alla sindrome di Alagille, vi invitiamo a visitare www.algseap.com per gli aggiornamenti sulla disponibilità del programma. Inoltre, i nostri piani di presentare e pubblicare dati nel corso dell’anno rimangono attualmente intatti.

Data l’incertezza che circonda questa pandemia in evoluzione, stiamo attivamente valutando l’impatto che il virus avrà sul nostro lavoro qui a Mirum, compreso il nostro studio di Fase 3 PFIC, MARCH. Per gli assistenti e i medici che cercano maggiori informazioni sullo studio MARCH, inviateci un’e-mail all’indirizzo [email protected] o visitate il sito www.pfictrial.com.

Nel frattempo, stiamo conducendo un’analisi dei nostri dati di trattamento a lungo termine con maralixibat nella PFIC contro un gruppo di controllo della storia naturale in collaborazione con il Consorzio NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) e prevediamo di condividere questi risultati con le autorità di regolamentazione nel 2020.

Nella gestione della pandemia di coronavirus, il nostro impegno rimane quello di portare nuovi farmaci ai pazienti per affrontare malattie devastanti. Continueremo a lavorare instancabilmente per garantire che stiamo facendo tutto il possibile per i nostri pazienti, gli assistenti, i fornitori di assistenza sanitaria, i dipendenti e la comunità.

Stai al sicuro.
Chris