Une lettre ouverte à nos patients, leurs familles, les fournisseurs de soins de santé et les autres parties prenantes de la part du PDG de Mirum, Chris Peetz

Au sein de Mirum Pharmaceuticals, la santé et le bien-être de nos patients et de nos employés sont une priorité absolue. Nous prenons les précautions appropriées pour protéger la sécurité et la santé de ceux qui nous entourent, tout en veillant à ce que les patients participant à nos études aient un accès continu aux traitements expérimentaux de Mirum.

Alors que la pandémie de coronavirus a entraîné une suspension des activités et des affaires dans le monde entier, notre objectif est de maintenir un approvisionnement ininterrompu en traitements expérimentaux pour les patients qui sont inscrits dans nos études cliniques. Pour répondre à ces besoins permanents, nous travaillons en étroite collaboration avec les prestataires de soins de santé, nos fabricants tiers et nos prestataires de services d’étude afin de minimiser les perturbations tout en soutenant les efforts de nos communautés pour ralentir la propagation du virus. Les soignants d’enfants participant actuellement à une étude clinique Mirum doivent continuer à suivre les conseils de leur fournisseur de soins de santé et sont encouragés à parler avec eux s’ils ont des préoccupations.

Nous continuons à nous concentrer sur notre soumission continue prévue d’une demande de nouveau médicament à la Food and Drug Administration américaine pour le syndrome d’Alagille à partir du troisième trimestre de 2020. Pour les soignants et les fournisseurs de soins de santé intéressés par notre programme d’accès élargi prévu pour le syndrome d’Alagille, nous vous encourageons à visiter le site www.algseap.com pour obtenir des mises à jour sur la disponibilité du programme. En outre, nos plans pour présenter et publier des données tout au long de l’année restent actuellement intacts.

Compte tenu de l’incertitude entourant cette pandémie en évolution, nous évaluons activement l’impact que le virus aura sur notre travail ici à Mirum, y compris à notre étude de phase 3 PFIC, MARCH. Pour les soignants et les médecins qui cherchent plus d’informations sur l’étude MARCH, veuillez nous envoyer un courriel à [email protected] ou visiter le site www.pfictrial.com.

En attendant, nous menons une analyse de nos données de traitement à long terme par maralixibat dans la PFIC par rapport à un groupe de contrôle de l’histoire naturelle, conjointement avec le Consortium NAtural course and Prognosis of PFIC and Effect of biliary Diversion (NAPPED) et nous prévoyons de partager ces résultats avec les régulateurs en 2020.

Alors que nous naviguons dans la pandémie de coronavirus, notre engagement reste d’apporter de nouveaux médicaments aux patients pour lutter contre les maladies dévastatrices. Nous continuerons à travailler sans relâche pour nous assurer que nous faisons tout ce que nous pouvons pour nos patients, les soignants, les prestataires de soins de santé, les employés et la communauté.

Rester en sécurité.
Chris

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