Conduite des essais cliniques en 14 étapes faciles

LITFL a le guide dummie pour la conception des essais cliniques.

• Recherche de la question (est-elle utile ?)
• Définir l’hypothèse (quelle est la réponse selon nous ?)
• Examiner la littérature (quelqu’un d’autre l’a-t-il fait ?)
• Faire appel à un statisticien (comment concevoir cela ?)
• Développer des critères d’inclusion et d’exclusion
• Calculer la taille de l’échantillon (en fonction de la valeur bêta et de la puissance)
• Développer la méthodologie (protocole de l’essai)
• Obtenir l’approbation éthique
• Réaliser une étude pilote (et modifier le protocole si nécessaire)
• Réaliser l’étude (collecter les données)
• Mesurer les résultats
• Analyser les données à l’aide de méthodes statistiques appropriées
• Comparer à l’hypothèse nulle (la différence est-elle statistiquement significative ?)
• Envisager les sources de biais et d’erreurs
• Soumettre pour publication

Phases des essais cliniques

• Activité in vitro
• Modèle animal
• Phase 1 : volontaires sains
• Phase 2 : Patients atteints de la maladie d’intérêt
• Phase 3 : essai à grande échelle sur les patients atteints de la maladie
• Phase 4 : « expérience post-commercialisation »

Disons que vous avez une nouvelle idée fantaisiste, que ce soit un nouveau médicament ou une sorte de nouvelle technique mécanique.

Activité in vitro : Des cultures cellulaires ou des organes entiers sont soumis au traitement, afin de déterminer le mécanisme d’action au niveau cellulaire.

Modèle animal : La sécurité du traitement est établie, et des expériences de détermination de la dose sont réalisées. Les modèles animaux sont également utilisés pour déterminer des éléments tels que la toxicité fœtale des médicaments.

Phase 1 : des volontaires sains sont soumis au traitement expérimental. Les données sont utilisées pour déterminer la pharmacocinétique de la substance chez l’homme.

Phase 2 : les patients atteints de la maladie d’intérêt sont soumis au traitement expérimental. L’ampleur de l’effet du traitement est ainsi estimée, ce qui permet de déterminer une taille d’échantillon appropriée pour la phase suivante des essais (évidemment, si l’effet de votre traitement est très subtil, vous aurez besoin d’un échantillon massif pour le détecter).

Phase 3 : essai à grande échelle sur les patients atteints de la maladie, suffisamment puissant pour déterminer l’effet du traitement sur la mesure des résultats d’intérêt.

Phase 4 : il s’agit essentiellement de la collecte de données qui se produit après que le médicament a été lâché sur la population en général. Des données sont recueillies sur cette « expérience post-commercialisation ». Les effets secondaires rares et les résultats à long terme sont généralement établis au moyen de la recherche de phase 4.

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