Kliinisten lääketutkimusten toteuttaminen 14 helppoa vaihetta

LITFL:ssä on dummien opas kliinisten lääketutkimusten suunnitteluun.

• Tutki kysymystä (onko siitä hyötyä?)
• Määrittele hypoteesi (mitä uskomme vastauksen olevan?)
• Katsele kirjallisuutta (onko kukaan muu tehnyt tätä?)
• Kutsu tilastotieteilijä mukaan (miten tämä suunnitellaan?)
• Suunnittele sisäänotto- ja poissulkukriteerit
• Laskekaa otoskoko (beeta-arvon ja tehon mukaan)
• Kehittäkää metodologia (tutkimussuunnitelma)
• Hankkikaa eettinen hyväksyntä
• Toteuttakaa pilottitutkimus (ja muokkaa tutkimussuunnitelmaa tarvittaessa)
• Toteuta tutkimus (kerää tiedot)
• Mittaroi tulokset
• Analysoi tiedot käyttäen asianmukaisia tilastollisia menetelmiä
• Vertaa nollahypoteesiin (onko ero tilastollisesti merkitsevä?)
• Huomioi harhojen ja virheiden lähteet
• Lähetä julkaistavaksi

Kliinisten tutkimusten vaiheet

• In vitro-aktiivisuus
• Eläinmalli
• Vaihe 1: terveet vapaaehtoiset
• Vaihe 2: Potilaat, joilla on kiinnostava sairaus
• Vaihe 3: laajamittainen koe potilailla, joilla on sairaus
• Vaihe 4: ”markkinoille tulon jälkeiset kokemukset”

Sanotaan, että sinulla on jokin hieno uusi idea, olipa se sitten uusi lääke tai jonkinlainen uusi mekaaninen tekniikka.

In vitro-aktiivisuus: Soluviljelmät tai kokonaiset elimet altistetaan hoidolle, jotta voidaan määrittää vaikutusmekanismi solutasolla.

Eläinmalli: Hoidon turvallisuus selvitetään ja tehdään annoksen määrityskokeita. Eläinmalleja käytetään myös esimerkiksi lääkkeiden sikiötoksisuuden määrittämiseen.

Vaihe 1: Kokeelliselle hoidolle altistetaan terveitä vapaaehtoisia. Tietoja käytetään aineen farmakokinetiikan määrittämiseen ihmisillä.

Vaihe 2: Kokeelliselle hoidolle altistetaan potilaita, joilla on kyseessä oleva sairaus. Näin arvioidaan hoidon vaikutuksen suuruus, ja tämä auttaa määrittämään sopivan otoskoon seuraavaa tutkimusvaihetta varten (on selvää, että jos hoidon vaikutus on hyvin hienovarainen, tarvitaan massiivinen otos sen havaitsemiseksi).

Vaihe 3: Sairautta sairastavilla potilailla tehdään laajamittainen tutkimus, jonka teho on riittävä, jotta pystytään määrittämään hoidon vaikutus kiinnostavaan lopputulosmittariin.

Vaihe 4: Kyseessä on periaatteessa aineiston kerääminen sen jälkeen, kun lääkeaine on päässyt valloilleen laajassa väestössä. Tiedot kerätään tästä ”markkinoille tulon jälkeisestä kokemuksesta”. Harvinaiset haittavaikutukset ja pitkäaikaistulokset selvitetään yleensä vaiheen 4 tutkimuksen avulla.