Conducción de ensayos clínicos en 14 sencillos pasos

LITFL tiene la guía para dummies del diseño de ensayos clínicos.

• Investigar la pregunta (¿es útil?)
• Defina la hipótesis (¿cuál creemos que es la respuesta?)
• Revise la literatura (¿alguien ha hecho esto?)
• Involucre a un estadístico (¿cómo diseño esto?)
• Desarrollar los criterios de inclusión y exclusión
• Calcular el tamaño de la muestra (según el valor beta y la potencia)
• Desarrollar la metodología (protocolo del ensayo)
• Obtener la aprobación ética
• Realizar un estudio piloto (y modificar el protocolo si es necesario)
• Realizar el estudio (recopilar datos)
• Medir los resultados
• Analizar los datos utilizando métodos estadísticos adecuados
• Comparar con la hipótesis nula (¿es la diferencia estadísticamente significativa?)
• Considere las fuentes de sesgo y errores
• Someta a publicación

Fases de los ensayos clínicos

• Actividad in vitro
• Modelo animal
• Fase 1: voluntarios sanos
• Fase 2: Pacientes con la enfermedad de interés
• Fase 3: ensayo a gran escala en los pacientes con la enfermedad
• Fase 4: «experiencia posterior a la comercialización»

Digamos que se tiene alguna idea nueva y elegante, ya sea un nuevo medicamento o algún tipo de técnica mecánica nueva.

Actividad in vitro: Se someten cultivos celulares u órganos enteros al tratamiento, para determinar el mecanismo de acción a nivel celular.

Modelo animal: Se establece la seguridad del tratamiento y se realizan experimentos de búsqueda de dosis. Los modelos animales también se utilizan para determinar aspectos como la toxicidad fetal de los fármacos.

Fase 1: se somete a voluntarios sanos al tratamiento experimental. Los datos se utilizan para determinar la farmacocinética de la sustancia en humanos.

Fase 2: los pacientes con la enfermedad de interés se someten al tratamiento experimental. De este modo se estima la magnitud del efecto del tratamiento, lo que ayuda a determinar el tamaño adecuado de la muestra para la siguiente fase de los ensayos (obviamente, si el efecto del tratamiento es muy sutil, se necesitará una muestra masiva para detectarlo).

Fase 3: ensayo a gran escala en los pacientes con la enfermedad, con la potencia suficiente para determinar el efecto del tratamiento en la medida de resultado de interés.

Fase 4: se trata esencialmente de la recopilación de datos que tiene lugar después de que el fármaco se libere en la población en general. Se recogen datos sobre esta «experiencia postcomercialización». Los efectos secundarios poco frecuentes y los resultados a largo plazo suelen establecerse mediante la investigación de la fase 4.