Udførelse af kliniske forsøg i 14 nemme trin

LITFL har en guide til udformning af kliniske forsøg.

• Research the question (is it useful?)
• Formuler hypotesen (hvad tror vi, at svaret er?)
• Review the literature (har andre gjort dette?)
• Involver en statistiker (hvordan designer jeg dette?)
• Udvikle inklusions- og eksklusionskriterier
• Beregne stikprøvestørrelsen (i henhold til beta-værdi og effekt)
• Udvikle metodologi (forsøgsprotokol)
• Erhverve etisk godkendelse
• Udføre en pilotundersøgelse (og ændre protokollen efter behov)
• Gennemføre undersøgelsen (indsamle data)
• Måle resultaterne
• Analyse af dataene ved hjælp af passende statistiske metoder
• Sammenligne med nulhypotesen (er forskellen statistisk signifikant?)
• Opmærksom på kilder til bias og fejl
• Indsend til offentliggørelse

Faser i kliniske forsøg

• In vitro-aktivitet
• Dyremodel
• Fase 1: sunde frivillige
• Fase 2: Fase 2: Patienter med den pågældende sygdom
• Fase 3: Storskalaforsøg på patienter med sygdommen
• Fase 4: “erfaring efter markedsføringen”

Lad os sige, at du har en ny smart idé, hvad enten det er et nyt lægemiddel eller en ny mekanisk teknik.

In vitro-aktivitet: Cellekulturer eller hele organer udsættes for behandlingen for at bestemme virkningsmekanismen på celleniveau.

Dyremodel: Behandlingens sikkerhed fastslås, og der udføres forsøg til bestemmelse af dosis. Dyremodeller anvendes også til at bestemme f.eks. lægemidlers føtale toksicitet.

Fase 1: Sunde frivillige personer udsættes for den eksperimentelle behandling. Dataene bruges til at bestemme stoffets farmakokinetik hos mennesker.

Fase 2: Patienter med den pågældende sygdom udsættes for den eksperimentelle behandling. Størrelsen af behandlingseffekten vurderes således, og dette er med til at bestemme en passende stikprøvestørrelse for den næste fase af forsøgene (hvis behandlingseffekten er meget subtil, skal man naturligvis bruge en massiv stikprøve for at påvise den).

Fase 3: Storskalaforsøg på patienterne med sygdommen med tilstrækkelig effekt til at bestemme behandlingens effekt på det ønskede resultat.

Fase 4: Dette er i det væsentlige den indsamling af data, der finder sted, efter at lægemidlet er sluppet løs på befolkningen som helhed. Der indsamles data om denne “erfaring efter markedsføringen”. Sjældne bivirkninger og langtidsresultater fastlægges normalt ved hjælp af fase 4-undersøgelser.